雷竞技-谭蔚泓：在mRNA的洪流中，成为驾马车的人—新闻—科学网

埃隆 里夫 马斯克，美国国度工程院院士，同时持久并吞“世界首富”的名号，他如斯评价mRNA手艺：“根基上你可以用mRNA治愈一切。mRNA就像计较机法式，经由过程对这类合成病毒进行编程，它可以履行你所需的任何操作。乃至，把人类酿成胡蝶。”

这其实不是空穴来风，事实上，人类不但在向外摸索宇宙之广，同时也在向内深切份子之微。新一场的医学革命已大张旗鼓地囊括而来。诺贝尔心理学或医学奖的两次颁布，便已证实mRNA手艺必定是人类医学的将来。

谭蔚泓。杭州医学所 供图

?

mRNA手艺，从“冷门”到被寄与厚望

2023年，卡塔琳 考里科（Katalin Karikó）和德鲁 韦斯曼（Drew Weissman）因在信使RNA（mRNA）核苷碱基润色方面的冲破性发现，这些发现有力地增进了开辟出有用的mRNA疫苗来匹敌COVID-19，他们是以荣获诺贝尔心理学或医学奖。

2024年的10月7日，瑞典卡罗琳医学院公布，将2024年诺贝尔心理学或医学奖再次授与给RNA范畴的科学家。科学家维克托 安布罗斯（Victor Ambros）和加里 鲁夫昆(Gary Ruvkun)，由于发现了细小RNA（miRNA）和其在基因调控中的要害感化，揭露了基因调控的新维度，成为获奖得主。

在很长的时候里，mRNA手艺都是一个冷门范畴，2020年囊括全球的新冠疫情完全改变了这一切。mRNA的初次被成功提取是在1960年，60年后，新冠mRNA疫苗作为科技立异的一次重年夜冲破应运而生、横空出生避世，在全球药物研发范畴掀起了一场mRNA海潮。

mRNA是甚么？它的全称是Messenger RNA，中文译名“信使核糖核酸”，是由DNA的一条链作为模板转录而来，是一类核糖核酸份子，它首要负责传递遗传信息、直接指点卵白质合成。就像马斯克说的，mRNA像电脑法式。我们每一个人都由数百万种细小的卵白质份子构成，mRNA就是一个卵白质份子制造工场，当你体内的某个卵白质份子呈现了问题，mRNA手艺可以制造出新的卵白质，并对你有问题的处所进行靶向递送，从而修复问题。

全球生物手艺和药物研发范畴的传怪杰物、美国最年青的三院院士罗伯特 兰格（Robert Langer），曾发布评论：“这类手艺除重编程干细胞外还可以用在其他的范畴，如药物、疫苗等；它几近可以医治所有疾病，从而解救不计其数的生命。”所以，他创建了专注在mRNA手艺Moderna公司，旨在“Modified RNA”。这个公司率先操纵mRNA手艺开辟出新冠疫苗，一度市值超600亿美元。

Moderna并不是mRNA独一的角斗士，全球各个国度的当局、各年夜制药公司自2020年起，皆最先积极结构mRNA赛道。不但是新冠疫苗类的预防性疫苗，操纵mRNA手艺，还可以针对疾病开辟出医治性疫苗和医治性药物。对人类疾病，这是一种倾覆性手艺，mRNA为预防和治愈各类流行症和癌症带来了史无前例的可能和但愿。

早在mRNA成为时期不成反对的大水前，中国也有科研团队以灵敏的嗅觉留意到这个布满不成限量将来的范畴，那就是中国科学院杭州医学研究所（以下简称杭州医学所）。成立在2019年5月8日的杭州医学所，一最先就将核酸份子医学作为主攻标的目的。相干团队对峙研究从份子程度理解疾病产生成长与转归进程，成长份子诊疗新方式，构建精准的份子疾病分类，进而制订有用健康干涉干与方案和策略的医学研究与实践模式。

份子医学：最尖锐的剑与最坚实的盾

在现今时期，科技是匹敌疾病最主要的兵器，份子医学就是现代人类手中最尖锐的剑与最坚实的盾，正之前所未有的速度改变着人类的健康图景。

人体就是一台“份子机械”，分歧器官上的病发缘由都可以在份子程度上找到谜底。在份子层面上领会疾病产生、成长的进程，在份子层面诊断、医治、预防疾病既恰逢当时，亦是年夜势所趋。

份子医学是份子生物学成长下催生的新学科。跟着对DNA、卵白质、脂质等生物年夜份子的研究息争析，人类对人体和生命勾当的熟悉慢慢进入到份子程度。同时，基因工程手艺、PCR手艺、基因测序手艺等前沿手艺也迅猛成长，为份子诊疗供给手艺支持，进一步鞭策了份子医学的前进。

“驾马车的人”的责任和任务

mRNA作为一种核酸份子，在份子医学中利用潜力庞大。杭州医学所从很早最先，便在核酸范畴进行了前瞻性的结构。

杭州医学所具有全球独一一家公然的核酸适体挑选中间，为mRNA靶向递送手艺的相干研究打下根本。核酸适体就是核酸份子家族里的一种“抗体”，它是一类可以或许特异性连系方针份子的单链核酸份子，可以或许被利用来检测疾病和医治疾病。

杭州医学所很早便将人工智能手艺引入核酸适体的设计和挑选，提高挑选效力，下降研发本钱，为开辟新型诊断东西和靶向医治手段供给了强有力的撑持。值得一提的是，本年诺贝尔化学奖授与了戴维 贝克（David Baker）、德米斯 哈萨比斯（Demis Hassabis）和约翰 江珀（John M. Jumper），由于他们开辟了AlphaFold模子，经由过程AI计较方式设计出了天然界中不存在的新型卵白质。这与杭州医学所的科研思绪不约而合。

在这个范畴，杭州医学所开辟了业界首个核酸适体抗原POCT检测试剂盒和核酸适体传感芯片，针对新冠病毒、猴痘病毒的检测试剂盒，实现传染者的快速筛查成功；成功进行了全球首个核酸适体核素造影剂进入临床实验，对漏检细小病灶进行特异性检出，“点亮”了人体内肿瘤。

杭州医学所凝炼了重年夜攻坚项目“肿瘤mRNA疫苗研发”，旨在研发出个性化mRNA肿瘤疫苗，打造mRNA疫苗研发共性手艺平台，鞭策研发管线。揭露抗原进化、mRNA布局与翻译表达、序列优化与高效合成和疗效、平安性的根基纪律，可以或许为将来开辟mRNA药物与疫苗奠基根本。同时，基在核酸适配体组学，凝炼重年夜攻坚项目“单细胞份子图谱手艺”，操纵核酸适体将高通量测序的能力改变为对细胞要害份子（卵白质、糖类、代谢物等）的高通量表征，可以或许鞭策肿瘤精准分型分治。针对三阴性乳腺癌难诊难治的临床问题，杭州医学所操纵核酸适体测序手艺，整合现有单细胞组学，成长基在概况卵白的三阴性乳腺癌分型分治性系统，获得了极好的临床结果。

与此同时，杭州医学所正在鞭策杭州核酸药谷的扶植。核酸药物是全球性质的计谋新兴财产，承载着庞大的市场潜力和成长前景。凭仗在核酸份子范畴有深挚堆集和手艺优势，杭州医学所已在积极鞭策打造以核酸药物为特点赛道的产学研医用高地——核酸药谷，聚焦六年夜前沿手艺范畴，包罗小核酸药物、靶向核酸适体药物、mRNA药物与疫苗、核酸基因疗法、核酸诊断手艺和核酸组学手艺，尽力实现从核酸药物范畴科学到手艺的转化，抢占全球核酸手艺的制高点。

站在mRNA手艺汗青与将来的交汇点上交叉点上，杭州医学所的全部科研人员想要成为驾马车的人，掌控份子医学在中国的进步标的目的。这份“感动”并不是为了金钱与名利，而是想要从份子的层面真正地、完全地解决中国人平易近甚至人类的疾苦。

这是责任，亦是任务。

（作者系中国科学院院士、杭州医学所所长，本报记者赵广立编纂清算。）

版权声明：凡本网注明“来历：中国科学报、科学网、科学新闻杂志”的所有作品，网站转载，请在正文上方注明来历和作者，且不得对内容作本色性改动；微信公家号、头条号等新媒体平台，转载请联系授权。邮箱：shouquan@stimes.cn。